Благодаря экспериментальной новой терапии семилетняя девочка в США с агрессивной формой лейкемии у детей была вылечена с нею собственныйповторно спроектированные иммуноциты. После лечения ее врачи не могли найти симптом рака.
Детский онколог Штефан А Групп, Детской больницы Филадельфии (CHOP), и его команда, смог помочь Эмили Уайтхед путем пополнения ее какпервый детский пациент на клиническом испытании, он ведет названный CTL019, проверяющий терапию Т-лимфоцита, чтобы лечить острый лимфообластный лейкоз (ALL) и другой В-лимфоцитраковые образования.На испытании Эмили (также известный как Эмма), кто вновь впал дважды после стандартной химиотерапии для ВСЕХ, получила изготовленную на заказ версию своих Т-лимфоцитов который быстроумноженный и разрушенный лейкозные клетки.
Grupp является директором по Переводному Исследованию для Центра Исследования Детского рака в ОТБИВНОЙ и преподавателем Педиатрии в Школе ПерельманаМедицина в Университете Пенсильвании.
Он и его команда от ОТБИВНОЙ и Университет Пенсильвании представили обновленные результаты испытания на годовом собрании 2012 года американского Общества Гематологии(ПЕПЕЛ), имевший место в Атланте с 8 до 11 декабря.Как работы терапии Т-лимфоцита над клиническим испытанием CTL019
Клиническое испытание Терапии Т-лимфоцита CTL019 (раньше CART19) проверяет эффект терапии Т-лимфоцита для пациентов с В-лимфоцитарными раковыми образованиями такой как острый лимфообластныйлейкоз (ВСЕ), В-лимфоцитарная неходжкинская лимфома (NHL) и взрослый хронический лимфолейкоз (CLL) болезни.Доктор Штефан Групп, Доктор медицины, доктор философии Детской больницы Филадельфии исследует первого пациента-ребенка Эмму спустя шесть месяцев после терапии Т-лимфоцита.
Эмма вновь впала В-лимфоцитарный лейкоз.В испытании исследователи взяли Т-лимфоциты иммунной системы от собственной крови каждого пациента. Эти клетки часто называют «рабочими лошадями» иммунной системы, они делают«тяжелая работа» опознания и нападения на внедрившиеся клетки болезни.
Команда, тогда генетически модифицированная извлеченные Т-лимфоциты, чтобы выразить белок, связывающий с целью под названием CD19, белок, найденный на поверхности В-лимфоцитов, типаиз лейкоцита, становящегося злокачественным при определенных лейкозах и лимфомах, таких как ВСЕ, НХЛ и CLL.Когда они становятся злокачественными, В-лимфоциты способны к «полету под радаром» Т-лимфоцитов и уклоняются от них.
Генетическая модификация делает Т-лимфоциты способными кобнаружение и затем разрушение злокачественных В-лимфоцитов. Генетически повторно спроектированные Т-лимфоциты упоминаются как «фантастические Т-лимфоциты рецептора антигена».После реинжиниринга модифицированные Т-лимфоциты тогда отложены в пациента, где они рассеиваются и отправляются на поиски злокачественных В-лимфоцитов. Они также умножаются втело при уровне, позволяющем им убить быстро делящиеся злокачественные В-лимфоциты.
И они также остаются в теле и продолжают бороться с любым новым злокачественным Bклетки.Начальные результаты показывают обещание
Только 12 пациентов лечились до сих пор: 10 взрослых с хроническим лимфолейкозом (CLL) и 2 ребенка с острым лимфообластным лейкозом (Эмили, являющаяся одним из них). Но исследователискажите, что ранние результаты показывают большое обещание.Например, модифицированные Т-лимфоциты могут остаться в живых в течение многих месяцев в теле пациента и иметь способность превратиться в большие количества.
И они убилибольшие количества ВСЕХ или клеток CLL в 9 из этих 12 пациентов.Надежды команды CTL019 докажут эффективную терапию для пациентов с В-лимфоцитарными раковыми образованиями.
Но потому что только несколько пациентов находятся на этой фазе испытания, там теперьпотребности быть большим толчком, чтобы зарегистрировать еще много взрослых и пациентов-детей, видеть, замечены ли те же результаты в более многочисленной группе.История Эмили
85% детей со ВСЕМИ, наиболее распространенным детским раком, вылечены после двух лет лечения со стандартной химиотерапией. Но существует 15%-е меньшинствоэто имеет тип ВСЕГО, что сопротивляется даже самым интенсивным chemo режимам.
В мысли врачей первой Эмили она была бы среди 85% с типом ВСЕГО, что ответит на chemo, но рецидив доказал, что у нее было более устойчивоеразнообразие.После второго рецидива, проходящего второй курс chemo, Эмили была зарегистрирована на клиническом испытании CTL019.К сожалению, Эмили заболела очень во время испытания.
В то время как подобные гриппу симптомы ожидались, Эмили развила синдром выпуска цитокина: эффект Т-лимфоцитоврост в теле Эмили вызвал высокий уровень определенного белка, вовлеченного в ревматоидный артрит.После применения наркотика, чтобы противодействовать белку, условие Эмили улучшилось существенно: почти быстро ее дыхание улучшилось, ее лихорадка понизилась, иее кровяное давление вернулось к нормальному.
В недели, который следовал, Эмилли оправился полностью от синдрома выпуска цитокина, но ее врачи не были уверены, работала ли терапия Т-лимфоцита. Такони сделали анализ костного мозга, чтобы проверить на результаты.Grupp поднимает историю:«Спустя три недели после того, чтобы проходить лечение, она была в ремиссии. Эмили полностью ответила на свою терапию Т-лимфоцита».
«Мы проверили ее костный мозг на возможность болезни снова в три месяца и шесть месяцев из ее лечения, и у нее все еще нет болезнибезотносительно. Борющиеся с раком Т-лимфоциты находятся все еще там в ее теле», добавляет он.Кто еще мог бы принести пользу из лечения принятой Эмили?
Команда указывает, что CTL019 разработан для детей и подростков с довольно прогрессирующим В-лимфоцитарным острым лимфообластным лейкозом (ALL) и В-лимфоцитарными лимфомамитолько.Это для раковых образований, не ответивших на стандартную химиотерапию: это не для людей с недавно диагностированной болезнью.
Исследователи предупреждают, что эти результаты все еще предварительны, и что не у всех детей, имеющих право на испытание, будет тот же результат.В долгосрочной перспективе Грапп видит методы лечения клетки как CTL019 как потенциальные замены для пересадок костного мозга.
«Я встречался с семьями, чтобы обсудить пересадку костного мозга в течение 20 лет», говорит он.«На почти каждой встрече я говорю, что пересадка костного мозга очень тверда и что, если бы у нас была альтернатива для детей в том пункте в лечении, я был бывосхищенный разорить меня.
И впервые, мы видим, как это могло бы фактически произойти."Видео – история Эмили